10岁患急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)的女孩,CAR-T为她按下生命“重启键”
2026年7月20日,北京高博医院的病房里,一份检查报告让所有人松了一口气:小余苗的脑脊液及骨髓流式、融合基因均为阴性,原发病持续缓解,外周血嵌合率100%——这意味着,来自供者的细胞已完全在她体内“安家”。
这个10岁女孩的抗癌之路,走过了一条常人难以想象的弧线。
从缓解到复发,再到疾病进展
2022年5月,小余苗被确诊为急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)。经过化疗,她曾一度迎来缓解。但命运并未就此放过她。
2025年3月,骨穿结果提示疾病复发,且被评估为高危。此后,她接受了持续化疗,却迎来了更坏的消息:2025年10月,骨穿形态提示疾病进展。
反复的化疗带来了重度骨髓抑制、粒细胞缺乏、重症感染、反复发热。
到2026年4月,骨髓MRD结果显示幼稚细胞高达92%,白血病免疫分型为T淋系表达,同时检测出FBXW7、NOTCH1、MLLT10等高危基因。
此时的她,已处于重症免疫缺陷状态,像一叶孤舟漂在暴风雨的海上。
检索、筛选、决定
——一个家庭的转折点
在一次次骨髓报告带来坏消息后,小余苗的父母也曾彻夜无眠。但他们始终没有松开彼此的手,更没有松开女儿的手。他们翻遍了国内外相关文献,咨询了无数个医疗平台,不放过任何一条可能带来转机的线索。终于,在茫茫信息中,他们找到了北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科主任潘静。
就诊当天,潘静主任仔细查阅了小余苗的过往就诊记录,全面评估了患儿的身体状态。尽管病情凶险,但小余苗的脏器功能尚未受到严重损害,这为后续治疗保留了空间。经过与家属的深入沟通,潘静主任团队决定为她实施异体CAR-T治疗——一种在国际上仍属前沿的细胞免疫疗法。
临床能力的沉淀:从“经验”到“路径”
这样的决策并非凭空而来。在细胞治疗的实际应用过程中,不同患者往往处于不同的疾病阶段和风险状态,治疗路径也需要根据个体情况不断调整。从治疗前的风险分层评估,到桥接治疗与回输时机的把握,再到治疗过程中对不良反应的分层干预,以及多学科协作下对整体节奏的动态管理,这些关键环节都需要在具体实践中反复验证与完善。
在部分患者中,随着临床经验的不断积累,免疫治疗的介入时机也在逐步前移。通过更早阶段的精准评估与分层判断,使患者在疾病仍处于可控范围内时进入治疗路径,有助于进一步提升整体治疗获益。这一过程并非简单前置治疗,而是建立在充分评估与系统管理基础上的策略选择。
实际临床中,很多关键判断更依赖长期病例积累与系统化实践。截至目前,潘静主任每年开展CAR-T治疗难治复发淋巴细胞白血病儿童200多例,疗效处于国际先进水平,在不同疾病类型及风险状态患者中逐步形成了成熟的临床路径,各种精细化策略也在不断优化,使得各环节之间的衔接更加稳定、可控。
在这一过程中,经验逐渐沉淀为可重复执行的路径,也成为支撑治疗顺利推进的重要基础。潘静主任不仅关注医疗技术的精进,更强调医患之间的信任与沟通。她经常在病房与患者和家属聊天,从交流中获取细微却重要的信息,从而在治疗中做出相应改进。
针对T系白血病CAR-T制备困难及抗原逃逸的难题,潘静主任团队在国际上首次开展了供者来源的CD5 CAR-T治疗复发/难治性T-ALL的I期临床研究,相关成果发表于《Nature Medicine》,实现了该研究所有患者在第30天均达到完全缓解或伴随不完全血细胞计数恢复的完全缓解,且未发生严重的移植物抗宿主病(GVHD)。小余苗接受的,正是这一前沿方案。
两个14天,改写命运
2026年4月11日,小余苗入院。此时她因外院强化疗后重度骨髓抑制,处于粒细胞缺乏和重症免疫缺陷状态,间断高热,合并多重感染可能。病原NGS提示真菌、卡肺及病毒感染。团队立即启动联合抗感染方案:抗病毒的同时输注丙球提升免疫力。
4月13日行骨腰穿检查。4月15日采集供者——小余苗父亲的淋巴细胞。4月19日至21日,行FC预处理(环磷酰胺+氟达拉滨),共3天。4月24日,异体(父亲)CD5-CART细胞回输,剂量为1.0×10⁶/Kg。
14天后,骨腰穿评估结果出来——完全缓解。从回输到完全缓解,仅用了两周。随后,移植随即提上日程。
5月11日,小余苗开始移植前全身放疗。5月13日转入移植仓。进仓时,她带上了自己用卡纸制作的“小零食”模型——因为治疗期间饮食受限,她常在病床上做手工排解情绪,那些薯条、薯片、蛋糕模样的作品,成了她病房里最温暖的陪伴。5月20日凌晨,非血缘全相合外周血造血干细胞开始回输,2小时即顺利完成。
6月5日,小余苗出仓,从入仓到出仓共23天。那些手工作品陪她度过了最难的时光,也仿佛在提醒她:等好了,一定要把真正的美味尝个遍。

当数据变为现实
7月20日的检查结果,为这段惊心动魄的治疗画上了一个阶段性的句号。

如今,小余苗体内的供者细胞已完全植入,原发病持续缓解。这个10岁的小姑娘,用她的坚韧和一双巧手,在病房里种出了一片小小的花园。祝愿她从此告别病痛,带着那双会创造美好的手,拥抱属于她的灿烂童年和无限未来。
(本文根据真实患者治疗经历整理,已获得患者家属授权,患者姓名采用化名“小余苗”)
*免责声明:文章目的是提供一般的健康信息,不代替任何个人医学诊断和治疗








