从全面复发到临床治愈:11岁急性B淋巴细胞白血病女孩的五年CAR-T长跑
2026年8月,小小序贯CAR-T后满五年。按照临床标准,她正式“脱白”,达到临床治愈——这是她和父亲等了九年的结果。
五年前的这个时候,她刚完成CD19 CAR-T回输不久。没有人能确定,这个当时看起来瘦瘦小小的女孩,能否走到今天。
确诊、化疗、停药——然后复发
2017年,小小因无明显诱因出现面色差、哭闹频繁就诊于当地医院,经骨髓细胞学检查及免疫分型,最终确诊为急性B淋巴细胞白血病(B-ALL)。那一年,她才两岁多。
此后的三年多里,化疗、骨穿、鞘注几乎填满了她的童年。幸运的是,骨髓穿刺评估始终显示阴性。2020年3月,她终于停服了化疗药物,一家人以为最难的坎已经跨过去了。然而,2021年8月的一次复查骨穿,打破了所有平静——骨髓中可见25.6%的原始幼稚淋巴细胞。白血病全面复发。
小小的父亲至今记得拿到报告那天的场景。“脑袋里嗡的一下,觉得这几年白熬了”但他没有时间崩溃。他抱着厚厚一沓就诊记录,开始四处打听下一步该去哪里。
冒着新冠风险进京,找到潘静主任
那时正值疫情防控期间,跨省出行需要经过严格的隔离程序。小小的父亲没有犹豫太久——复发后每耽搁一天,都意味着肿瘤负荷可能进一步增加。他带着小小,戴着防护口罩,从老家一路赶到北京。
来到北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科,潘静主任仔细查阅了小小从2017年初诊到2020年停药、再到2021年复发的全部就诊记录,并结合她当前的身体状况进行了全面评估。经过与家属的充分沟通,团队认为小小适合进入CAR-T细胞治疗路径。
“孩子身体底子还不错,复发后肿瘤负荷经过化疗也降下来了,可以做序贯。”潘静主任的话,让小小的父亲第一次松了一口气。治疗团队为她制定了降肿瘤负荷联合序贯CD19/CD22 CAR-T细胞治疗的方案。
CAR-T不是一次操作,而是一整段过程
在很多人的理解里,CAR-T细胞治疗似乎就是一次细胞回输。但在实际治疗过程中,这只是其中的一个环节。
从最开始的评估开始,医生需要判断患者当前状态、疾病进展以及既往治疗情况,评估其是否适合进入这一治疗路径;随后进入方案制定和动态调整阶段,并逐步完成细胞制备与回输等关键环节。回输之后,还可能面对发热、炎症反应、感染、免疫恢复等一系列问题;再往后,还需要持续随访,观察疗效和恢复情况。这些环节前后衔接、相互影响,很少是完全独立的。
对患者来说,这更像是一段持续推进的治疗过程,而不是一次操作。真正决定结果的,往往不是回输那一天,而是前后的整个过程。
2021年8月,小小接受了降肿瘤负荷化疗。8月13日给予FC预处理,8月18日顺利完成CD19 CAR-T细胞回输。9月16日复查评估显示,骨髓微小残留未见异常淋巴细胞,骨髓形态学及外周血形态均阴性。随后,9月23日按计划序贯完成了自体人源CD22 CAR-T细胞回输。
回输后的小小经历过发热,经历过骨髓抑制期,也曾在序贯后期感染过新冠病毒——在那个全国大多数人刚刚经历第一波感染的冬天,她挺了过来。每一次波折,父亲都在病房里陪着她,从早到晚不敢合眼。
两次回输、一个完整的序贯方案——这正是潘静主任团队在临床实践中不断验证的治疗策略。该方案采用CD19 CAR-T序贯CD22 CAR-T治疗儿童复发/难治B-ALL,较单靶点CAR-T明显降低了总体复发率和抗原阴性复发率。两种CAR-T之间的回输间隔经过精心设计,目的在于保障安全性的前提下,保证CD22 CAR-T回输的及时性,避免给靶抗原免疫逃逸的机会。
贯穿始终的医疗能力,和那位白发的父亲
如果技术相同,结果为什么会不同?随着更多患者进入细胞治疗路径,一种现象逐渐显现:不同患者的治疗体验与结果并不完全一致。这种差异,往往更多体现在具体实施环节之中——例如评估是否充分、节奏是否稳定、不良反应能否及时处理,以及后续管理是否能够持续跟上。
这些因素单独来看并不复杂,但在实际过程中往往同时出现并彼此影响。患者所选择的,不仅是某一项技术,而是一整套能够支撑治疗顺利推进的医疗能力——是否具备系统化的风险评估与分层能力,是否能够在不同阶段稳定执行治疗路径,是否具备处理复杂并发情况的经验。
潘静主任每年带领团队开展CAR-T治疗难治复发淋巴细胞白血病儿童200多例,疗效处于国际先进水平。在临床实践中,她不仅关注医疗技术的精进,更强调医患之间的信任与沟通。她经常在病房与患者和家属聊天,从交流中了解细微却重要的信息,从而在治疗中做出相应的改进。
而这五年里,小小父亲的角色或许无法被任何医疗技术所量化。可从2017年确诊时抱着两岁多的女儿奔走于医院,到2021年复发后带着厚厚的病历辗转问诊,再到2022年冒着感染风险来到北京——他从未缺席过一次骨穿、一次回输、一次发热值班。五年过去,这个当年还算年轻的父亲,头发全白了。
五年,站在“治愈之峰”上
从2021年8月到2026年8月,小小序贯CAR-T后已满五年。按照临床标准,她正式“脱白”,达到临床治愈,不再需要定期随访。在北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科的“CAR-T治愈之峰”上,她留下了自己的名字——白血病持续完全缓解。

如今11岁的她,身高和体重慢慢跟上了同龄人,能去学校上课,也能在周末和伙伴们玩耍,一家人的脸上重新有了笑容。
小小的父亲偶尔会翻手机里那些年在病房拍的照片。画面里的小姑娘戴着口罩,旁边是自己依然乌黑的头发。他再看看现在——女儿在客厅里跑来跑去,自己的头发全白了。
“白就白了吧”,他笑着说,“值了”。
正如潘静主任所说,血液病患儿只不过在人生中碰到了一段挫折,熬过这段艰难,他们依然是健康的孩子。而对小小来说,这五年里程碑的意义不仅是“临床治愈”四个字,更是一个家庭用五年长跑换来的、重新开始的普通生活。










